基因編輯清除HIV
近日,美國科學(xué)家稱,首次通過基因編輯技術(shù)成功消滅活體老鼠DNA的HIV病毒,這意味著艾滋病有望被治愈!該實(shí)驗(yàn)由天普大學(xué)和內(nèi)布拉斯加大學(xué)的研究人員發(fā)表于《自然通訊》雜志上。研究參與者卡米爾博士稱,這是一項(xiàng)重大突破,首次證明HIV是一種可治愈疾病疾病。
據(jù)悉,目前全球約有3700萬名HIV病毒攜帶者,艾滋病毒目前用抗逆轉(zhuǎn)錄病毒療法進(jìn)行治療。該療法會抑制病毒自我復(fù)制,但不能完全消除。如果患者停止治療,病毒將繼續(xù)自我復(fù)制。
研究人員現(xiàn)在能夠在“擬人化”的老鼠身上摧毀這種病毒。他們在老鼠身上注射人類骨髓,模仿人體免疫系統(tǒng),并用基因編輯和藥物兩種方法對抗病毒。研究人員稱,在測試的21只小白鼠中,有9只被移除了病毒。目前,他們正在測試這種組合療法對靈長類動物的作用。研究人員的目標(biāo)是,獲得美國食品和藥物管理局的批準(zhǔn),到2020年對人類進(jìn)行1期臨床試驗(yàn)。
研究人員表示,他們在首次成功消滅活體老鼠病毒后,距離尋找可能的艾滋病治療方法還有一步之遙。
使用CRISPR基因編輯技術(shù)和稱為LASER ART的治療方法相結(jié)合,坦普爾大學(xué)和內(nèi)布拉斯加大學(xué)醫(yī)學(xué)中心的科學(xué)家表示,他們從動物的基因組中清除了HIV
DNA,他們稱這是史無前例的研究。自然通訊雜志。
“我們認(rèn)為這項(xiàng)研究是一項(xiàng)重大突破,因?yàn)樗状巫C明艾滋病流行40年后,艾滋病病毒是一種可治愈的疾病,”該研究的共同作者,神經(jīng)科學(xué)系主任Kamel
Khalili博士說。神廟病理學(xué)中心主任和坦普爾大學(xué)綜合神經(jīng)艾滋病中心。
遺傳學(xué),CRISPR和醫(yī)學(xué)倫理:Synthego的首席執(zhí)行官,CRISPR治療學(xué)和斯坦福醫(yī)學(xué)的健康回報(bào)的Hurlbut
美國約有110萬人感染艾滋病病毒,這種病毒會攻擊人體的免疫系統(tǒng),使人更容易生病。如果不對艾滋病病毒進(jìn)行治療,它就會變成艾滋病,艾滋病是一種病毒嚴(yán)重?fù)p害免疫系統(tǒng)的疾病。據(jù)HIV.gov報(bào)道,艾滋病患者在診斷后平均生活約三年。
該病毒目前正在接受抗逆轉(zhuǎn)錄病毒療法(ART)治療,該療法抑制病毒復(fù)制,并阻止美國許多患者患上艾滋病。然而,ART并沒有消除體內(nèi)的艾滋病毒,如果患者停止治療,病毒將繼續(xù)復(fù)制。
但是現(xiàn)在研究人員說他們能夠在“人源化”老鼠身上摧毀這種病毒,這種老鼠注射了人類骨髓來模仿人體免疫系統(tǒng)。
這項(xiàng)研究的作者使用了兩種不同的工具來對抗病毒:CRISPR技術(shù)和激光藝術(shù)。
CRISPR-Cas9是一種基因編輯工具,被譽(yù)為突破性技術(shù),可以幫助研究人員治療或潛在治愈遺傳性疾病。它為科學(xué)家提供了改變生物體DNA的能力,因此他們可以添加,去除或改變某些遺傳物質(zhì)。
共同作者,聯(lián)合國兒童基金會藥理學(xué)和實(shí)驗(yàn)神經(jīng)科學(xué)系主任,神經(jīng)退行中心主任霍華德·根德爾曼博士說,激光治療是一種“超級”形式的抗病毒治療,能夠使病毒在較低水平上長時(shí)間復(fù)制。疾病。然后將抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥物儲存在納米晶體中,緩慢釋放病毒所在的藥物。
“我們正在尋找根本原因,”根德曼說?!拔覀冋谘芯恳呀?jīng)整合到宿主細(xì)胞基因組中的病毒。”
研究人員說他們同時(shí)使用這兩種治療方法。Gendelman說,首先,他們實(shí)施激光治療以減少HIV的生長,然后他們使用CRISPR治療作為“化學(xué)剪刀”來“消除仍然存在的殘留的整合HIV
DNA”。
根據(jù)Khalili的說法,在測試該方法的21只小鼠中有9只沒有返回病毒。
這項(xiàng)研究的作者說這些發(fā)現(xiàn)是有希望的,他們現(xiàn)在正在測試靈長類動物的CRISPR-LASER
ART組合。然而,在對人類進(jìn)行測試之前,還有許多工作需要完成。
“在老鼠身上起作用的東西可能不適用于男性,”Gendelman說?!叭魏问髽?biāo)工作的局限性都與物種,藥物如何管理,分布有關(guān),這比男人或女人容易得多?!?
吉利德是艾滋病藥物治療領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者,醫(yī)療保健研究員說
Gendelman指出人類比老鼠大得多,因此如果他們在人類身上進(jìn)行測試,就會有更多的HIV
DNA科學(xué)家必須要摧毀它們。Khalili還表示仍需采取措施提高該方法的效率和安全性,但該研究的數(shù)據(jù)讓研究人員“充滿希望”它將在靈長類動物中發(fā)揮作用,并且他們“謹(jǐn)慎但非常積極”地繼續(xù)進(jìn)行測試。
Khalili說,研究人員的目標(biāo)是獲得美國食品和藥物管理局的批準(zhǔn),到2020年中期對人類進(jìn)行1期臨床試驗(yàn)。
雖然這項(xiàng)研究是針對老鼠進(jìn)行的,但Gendelman表示,這仍然很重要,因?yàn)樗砻骺梢詫铙w動物進(jìn)行HIV滅菌。
“我們正處于人類基因組科學(xué)革命的尖端,可以改變生活的進(jìn)程,質(zhì)量和壽命,”Gendelman說。
基因編輯清除HIV 但這只是有可能治愈艾滋的第一步
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